HIstórias da vida real: Bebé salvo pelo medicamento mais caro do mundo

O pequeno Edward, agora com um ano de idade, sofre de atrofia muscular espinhal severa. O que significa que não possui uma proteína vital para o seu desenvolvimento muscular. Desesperados com a situação do filho, os pais lançaram uma campanha de angariação de fundos para obter o medicamento que o poderia salvar.

Medicamento custa cerca de dois milhões de euros

A campanha fez com que o Governo britânico procurasse negociar o tratamento para o bebé diretamente com o laboratório produtor do remédio. Sabe-se que obteve um desconto, mas o valor não foi revelado. Pouco tempo depois, ele recebeu a nova terapia genética com o medicamento que custa cerca de dois milhões de euros.

Em julho, a mãe, Megan Willis, confessou estar “animada e aliviada”, quando soube que o filho iria receber a nova terapêutica e desabafou: “Sentimo-nos incrivelmente sortudos, felizes e aliviados.” Contudo, antes deste final feliz, os pais lamentaram que se sentiram abandonados nesta “corrida contra o tempo”, para que Edward recebesse o medicamento, que eles esperavam que mudasse a sua vida.

Futuro brilhante

Os médicos disseram que a substância, que contém uma réplica do gene ausente SMN1, precisava de ser administrada como um tratamento único o mais cedo possível para interromper a progressão da doença.

A mãe, que mora em Colchester, no sudeste de Inglaterra, disse que o tratamento poderia significar a diferença entre Edward ser capaz de se levantar ou não. Estava disposta a organizar um protesto caso a decisão tivesse demorado mais tempo.

“Há muito tempo que lutamos por esse medicamento. Mal conseguimos acreditar que finalmente está a acontecer. Tomara que a partir de agora seja um processo rápido”, disse ela, em março passado. “Edward faz um ano em setembro e é tudo urgente”, acrescentou depois.

Willis revelou que agora está ansiosa para aproveitar a vida com o filho, pela primeira vez, sem a batalha para pagar o medicamento. “O nosso objetivo é fazê-lo andar. Acho que pela primeira vez podemos realmente planear o seu futuro, sabendo que ele tem o melhor tratamento possível para a sua condição”, afirmou, ao acrescentar que sentiu que a sua família “renasceu” após a terapia.

“Edward tem um futuro muito brilhante pela frente. Ele é o bebé perfeito e um menino muito feliz”, referiu. “Sinto que o primeiro ano da sua vida foi roubado de nós. Mas agora podemos seguir em frente como uma família, ao saber que ele está a receber o melhor tratamento”, concluiu Meghan.

A “nossa” Matilde

Em 2019, os portugueses mobilizaram-se para pagar o medicamento que poderia salvar a vida da pequena Matilde, com um mês e uma semana de vida, quando lhe foi diagnosticada atrofia muscular espinhal de tipo I. Os pais criaram uma página de Facebook de forma a conseguirem angariar fundos suficientes para pagar o tratamento, mas o Estado acabou por suportar a totalidade desse pagamento.

Entender a doença

A atrofia muscular espinhal é uma doença genética causada pela perda de células nervosas especializadas. Há quatro tipos diferentes, sendo o tipo 1 o mais raro, mas também o mais letal. Ela causa fraqueza muscular e afeta os movimentos e a respiração. Isto siignifica que a maioria não sobrevive depois dos dois anos de idade, se não houver algum tipo de intervenção.